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VRTX 관련 뉴스를 모아 정렬해 보여드립니다.
VRTX는 2세 이상 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 또는 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈(TDT) 환자에게 카스게비 사용을 확대하는 FDA 승인을 받았습니다. 이는 두 가지 유전성 혈액 질환에 대한 유전자 치료제로는 최초입니다.
FDA는 버텍스 카스게비의 사용 범위를 2세 이상 환자로 확대하여, 약 5,500명의 미국 어린이들이 추가로 이 치료를 받을 수 있게 했습니다.
- 중증 겸상 적혈구 빈혈증과 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈 모두에 대해 2세 어린이를 포함한 아동을 치료할 수 있는 최초이자 유일하게 승인된 유전자 치료제 -- 미국에서 약 5,500명의 추가 아동이